A história da pequena Matilde –uma bebê de três meses de idade, portadora de uma doença neurodegenerativa grave e com indicação para se tratar com o remédio mais caro do mundo– gerou uma corrente de solidariedade inédita em Portugal. Em duas semanas, uma campanha de arrecadação online atingiu o que parecia impossível: mais de €$ 2 milhões (cerca de R$ 8,5 milhões) para pagar pela medicação.

A droga em questão é o Zolgensma, aprovado em maio de 2019 nos Estados Unidos, mas que ainda não foi liberado pela Ema (Agência Europeia do Medicamento). Este detalhe técnico é um dos empecilhos para que o governo português pagasse pelo medicamento.

O preço alto da droga, cerca de  €$ 1,9 milhão, é justificada pela farmacêutica Novartis devido a seu caráter inovador. Trata-se de uma terapia genética. Ou seja, em vez de atacar os sintomas, o remédio vai atuar no gene causador doença.

A atrofia muscular espinhal (AME) nível 1, que atinge a bebê Matilde, é a mais grave entre as atrofias, atingindo cerca de 1 bebê a cada dez mil nascidos. Ela afeta os neurônios motores inferiores da medula espinhal. Entre os primeiros sintomas estão a perda de peso, diminuição da força, atrofia dos músculos e paralisação progressiva. Com a doença mais avançada, a respiração fica afetada e a falta de ventilação pode levar o paciente à morte. Matilde foi diagnosticada com um mês e meio de vida. “Era a notícia mais devastadora que alguém podia dar a um pai ou uma mãe”, resume a mãe, Carla Martins. 

Segundo ela, depois da dor do diagnóstico, foi hora de pensar em uma solução. Assim nasceu a ideia de criar uma conta solidária para os donativos e contar a história nas redes sociais. Os relatos acabaram viralizando, e o caso passou a ser notícia nos jornais e nas televisões. A mobilização fez com que os €$ 2 milhões para o medicamento fossem atingidos e até superados. Na última atualização feita pela família, os portugueses já haviam doado 2,5 milhões de euros. 

Após abrir mão dos impostos sobre os donativos à Matilde (a lei portuguesa tributa doações acima de €$ 500), o governo português também deixou a porta aberta para, no fim das contas, fazer uma manobra para pagar a medicação. Enquanto o caso se desenvolve, a família diz que o dinheiro não usado no tratamento da criança será usado por outras em situação semelhante. “Reforçamos que todo o dinheiro doado e que não for utilizado para o tratamento da Matilde, será doado às famílias com outras ‘Matildes’”, afirmam.

Há pelo menos outras nove crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal em Portugal, que disponibiliza gratuitamente um outro medicamento, o Spinraza, que custa “apenas” cerca de €$ 500 mil euros anuais.